растущее число биотехнологических стартапов, появляющихся вокруг многих исследовательских университетов, выбрать наиболее перспективные и заключить сделку? Вы можете отдать открытие на аутсорсинг.
Воодушевленные успехом Genentech – первой крупной биотехнологической компании, основанной в 1976 году профессором и венчурным капиталистом, – сотни университетских исследователей с блестящими идеями в области медицины основали дочерние компании. В настоящее время бо́льшая часть деятельности переместилась в эти более мелкие и проворные организации. Университеты начали учиться искусству превращения идей своих исследователей в большие деньги, нанимая больше юристов и заключая новые виды сделок, становясь экспертами по защите интеллектуальной собственности, создавая инкубаторы для стартапов и строя исследовательские парки.
В каком-то смысле это кажется утешительным. Университеты по-прежнему являются вместилищами великих умов и прорывных идей, движимых, похоже, не столько прибылью, сколько жаждой новых знаний. С этой точки зрения, чистая и благородная наука выглядит так, будто она может победить ориентированное на деньги конвейерное мышление Большой Фармы.
Но если взглянуть с другой стороны, то эта сцена не может порадовать. Университет Мильштейна, Кембридж, добился того, чтобы его научные сотрудники никогда больше не выпускали потенциально ценные исследования, не убедившись предварительно, что они были рассмотрены официальными лицами и что были приняты меры защиты, гарантирующие институту выгоду. К настоящему времени все остальные крупные исследовательские университеты мира сделали то же самое. Университетские ученые, прекрасно понимая, что это может быть дорогой к богатству, соответствующим образом подстраивают свою работу, ищут свой главный шанс, убеждаясь, что наряду с научными прорывами они заключают деловые соглашения. Если посмотреть на это с другой стороны, то создается впечатление, что университеты и их ученые не борются с мотивом наживы, они им заражены.
Конечно, оба подхода справедливы. Дело в том, как расставить акценты. Некоторые исследователи будут прежде всего нацелены на облегчение страданий, а для других на первом месте окажется выгода. Обе мотивации очень сильны, и обе действуют. Есть надежда, что, взятые вместе, они продолжат подталкивать людей к открытию новых лекарств и это принесет пользу миру.
Эпилог
Будущее лекарств
В 2003 году «Британский медицинский журнал» затаив дыхание анонсировал «самую важную медицинскую новость за последние 50 лет». Речь была о выходе политаблетки, самого изумительного из всех чудо-лекарств, внутри ежедневной таблетки которого содержатся три лекарства от давления: статин, фолиевая кислота и аспирин. Разработчики рассчитывали, что она снизит проблемы с сердцем на 80 %, и предположили, что ее могут использовать все люди на Земле старше 55 лет. Прошли годы исследований. Но энтузиазм угасал по мере того, как ожидания от реальных результатов снижались. Впрочем, идея политаблетки все еще жива и имеет сторонников.
Спустя 10 лет после появления статьи о политаблетке в журнале бывший президент США Джимми Картер объявил, что умирает. Летом 2015 года у него диагностировали очень агрессивный рак с метастазами на поздней стадии, меланому, распространявшуюся от печени к мозгу. В его семье были случаи рака. Ему уже исполнилось 90. По сути, он объявил о своей скорой смерти.
Затем он заявил, что доктора проводят последнюю терапию, лечение моноклональными антителами.
Четыре месяца спустя он выпустил новое заявление. Рак ушел. Он не просто был остановлен или сократился (ушел в ремиссию), он исчез. Сканирование не обнаружило в теле ни следа от рака. Он был исцелен.
Это чудо произошло благодаря Пембролизумабу, моноклональному препарату против рака, одобренному FDA всего годом ранее. Это так называемый ингибитор контрольных точек, разработанный для того, чтобы раковым опухолям было сложнее скрываться от иммунной системы. Это дало иммунитету Картера повышенную способность находить и уничтожать болезнь.
Картеру повезло: только четверть пациентов с его типом заболевания реагируют на этот конкретный препарат, но его случай иллюстрирует, как быстро новые препараты могут превратить прошлогодний смертный приговор в сегодняшнее выживание.
Между политаблеткой и президентом, между предсказаниями о чудо-препаратах и реальностью прошли годы работы фармацевтических экспертов. Огромное глобальное фармацевтическое предприятие – Большая Фарма плюс все эти биотехнологические стартапы – находится в непрерывном поиске следующего прорыва. На что будет похож очередной виток чудес?
Я отвечаю так: никто не знает. Только глупцы пытаются предсказать конкретные вещи, и многие из прорывов в области лекарств не будут исходить от старых гигантов фармацевтики. Никто не знает, когда мы найдем и найдем ли когда-нибудь вообще лекарство от болезни Альцгеймера, или от всех видов рака, или от всех сердечных заболеваний. Я полагаю, что найдем, и скорее рано, чем поздно. Но это только предположение.
Что я могу сделать с несколько большей уверенностью, так это указать на некоторые тенденции, которые будут определять мир разработки лекарств в ближайшем будущем. Вот несколько наиболее важных из них.
Переход от химических веществ к биологическим
Биология невозможна без химии, а химические препараты невозможны, если они не смогут работать в биологических системах (например, в вашем организме), поэтому, когда речь идет о лекарствах, термины «химические» и «биологические», безусловно, пересекаются. Я описываю здесь огромный сдвиг от старой модели химических открытий (в основном это «Давайте протестируем химические вещества и посмотрим, что из этого вылечит болезнь») к новой парадигме работы с генами, клетками и микроорганизмами. Важно, что это больше чем источник лекарств. Изменяется сам подход. Сегодняшние биотехнологические компании сначала достигают глубокого понимания процесса болезни и дальше переходят к разработке лекарства, делая все возможное, чтобы создать средство, которое будет точно нацелено именно на то, что исследователи считают слабым звеном заболевания. Примеры этого подхода можно найти в широком спектре от потока моноклональных антител до разработанных лабораториями замен поврежденных ферментов.
Бо́льшая часть успехов, которых мы добились в последнее время, например, моноклональные антитела, основана на нашей новой способности манипулировать ДНК, химическими инструкциями для нашего тела – другими словами, нашим геномом. «Открытие лекарств переживает смену парадигмы, – объяснил один из экспертов, – когда взрыв геномных наук используется для создания инновационных методов лечения в более короткие сроки».
В этом кроется суть того, почему биологические препараты будут играть все более важную роль. И речь идет не только о нашей ДНК. Мы также начинаем лучше понимать и манипулировать генами миллиардов бактерий и вирусов, населяющих наши тела. Этот скрытый мир внутри нас, наш микробиом, помогает нам оставаться здоровыми способом, который мы только начинаем ценить.
Компании, производящие лекарства, делают большие ставки на то, что эти новые биологические подходы принесут достойные плоды, и скупают перспективные биотехнологические стартапы, чтобы ускорить этот процесс.
Цифровые лекарства
Соединение компьютерных технологий с лекарствами может быть реализовано несколькими способами. Самый простой – поместить в каждую таблетку крошечный датчик, который
